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CLARA-MeD 3

Al menos 1 recaída de la EM durante el año anterior o 2 recaídas de la EM en los 2 años anteriores o evidencia de lesiones con realce de gadolinio (Gd+) en las imágenes de resonancia magnética (IRM) 6 meses antes de la Visita 3 (Día 1, Aleatorización), incluyendo la IRM en la Visita 2 (Inicio).

Al menos 1 recaída de la esclerosis múltiple durante el año anterior o 2 recaídas en los 2 años anteriores. O bien, evidencia de lesiones en las imágenes de resonancia magnética con realce de gadolinio (medio de contraste para la resonancia). Esta evidencia se obtendrá durante los 6 meses antes de la Visita 3 (Día 1, selección al azar), incluyendo las imágenes de resonancia magnética en la Visita 2 (Inicio).

Deben estar sanos, según el criterio clínico del investigador, teniendo como base la exploración física, la historia clínica, los signos vitales, las pruebas de laboratorio y el electrocardiograma (ECG) en la visita 1 (selección).

Deben estar sanos, según el criterio clínico del investigador. Se tomará como base la exploración física, la historia clínica, los signos vitales, las pruebas de laboratorio y el electrocardiograma en la visita 1 (selección).

Embarazada (definido como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de gonadotropina coriónica humana positiva), o en período de lactancia, o que planea quedar embarazada mientras está participando en este estudio.

Embarazada o en período de lactancia, o que planea quedar embarazada mientras está participando en este estudio. El embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta terminar la gestación. Se confirmará por una prueba de laboratorio de gonadotropina coriónica humana positiva.

Cualquier condición por la cual, en opinión del investigador, la participación no sea conveniente para el participante (por ejemplo, comprometiendo su bienestar) o que pudiera impedir, limitar o confundir las evaluaciones especificadas en el protocolo.

Cualquier condición por la cual, según el investigador, la participación no sea conveniente para el participante (por ejemplo, comprometiendo su bienestar). Cualquier condición que pudiera impedir, limitar o confundir las evaluaciones especificadas en el protocolo.

Estudio maestro de continuación en pacientes que hayan completado un estudio en oncología previo y que el investigador considere que van a beneficiarse clínicamente de continuar el tratamiento

Estudio maestro de continuación en pacientes que hayan completado un estudio previo sobre cáncer. Además, que el investigador considere que van a beneficiarse clínicamente de continuar el tratamiento

Cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado o metastásico en pacientes sin tratamiento previo con receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) y patología tumoral de cepa silvestre de quinasa de linfoma anaplásico (ALK)

Cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado o metastásico en pacientes sin tratamiento previo con receptor del factor de crecimiento epidérmico (un medicamento para tratar el cáncer). Además, estos pacientes presentan un tumor de cepa silvestre de quinasa de linfoma anaplásico (ALK). Cepa silvestre se refiere a una cepa natural de un virus sin ninguna mutación.

El paciente obtiene actualmente un beneficio clínico, según lo juzgado por el investigador, del tratamiento continuo en un estudio de origen de AZ que utiliza un compuesto de AZ que alcanzó sus criterios de valoración, o se detuvo por algún motivo, o el paciente alcanzó la duración máxima del tratamiento permitida en el protocolo del estudio de origen.

El paciente obtiene actualmente un beneficio clínico, según el investigador, del tratamiento continuo en un estudio de origen de AstraZeneca. Este estudio utiliza un compuesto de AstraZeneca que alcanzó sus criterios de valoración, o se detuvo por algún motivo. O bien, el paciente alcanzó la duración máxima del tratamiento permitida en el protocolo del estudio de origen.

Toxicidad en curso, no resuelta, de grado 3 o superior que requiera la interrupción del tratamiento en el momento de la finalización del estudio de origen.

Toxicidad (grado de intoxicación por el medicamento) en curso, no resuelta, de grado 3 o superior que requiera interrumpir el tratamiento en el momento de finalizar el estudio de origen.

Pacientes masculinos o femeninos con potencial reproductivo que no estén dispuestos a emplear un método anticonceptivo eficaz desde la inclusión en el estudio hasta 90 días después de la última dosis de monoterapia con durvalumab.

Pacientes con potencial reproductivo que no estén dispuestos a usar un método anticonceptivo eficaz. El periodo considerado será desde la inclusión en el estudio hasta 90 días después de la última dosis de tratamiento único con durvalumab.

Toxicidad de grado 2 en curso, no resuelta, con incapacidad para reducir el corticosteroide a una dosis de ≤10 mg de prednisona por día (o equivalente) en las 12 semanas posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio/régimen del estudio, según Modificación de la dosis de toxicidad y TMG para las guías de reacciones inmunológicas, relacionadas con la infusión y no inmunológicas del estudio de origen.

Toxicidad (grado de intoxicación por el medicamento) de grado 2 en curso, no resuelta. Y no se puede reducir el corticosteroide a menos de 10 miligramos de prednisona por día (o equivalente). El periodo considerado será las 12 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio/régimen del estudio. Se seguirán las Guías de modificación de la dosis de toxicidad y las Guías de gestión de la toxicidad. Se considerarán para las reacciones inmunológicas (del sistema inmunitario), relacionadas con la infusión (administración por goteo), y las no inmunológicas del estudio de origen.

Estudio de fase III, aleatorizado y doble ciego en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de ianalumab (VAY736) frente a placebo en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (AHAIc) en los que haya fracasado al menos una línea de tratamiento (VAYHIA)

Estudio de investigación clínica en el que se evalúan la eficacia y la seguridad del medicamento ianalumab (VAY736) frente a placebo (sustancia sin actividad farmacológica). Se estudiará en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes en los que haya fracasado al menos una línea de tratamiento (Estudio VAYHIA). En la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes, las propias defensas atacan a los glóbulos rojos a más de 37 grados de temperatura.

Participantes con AHAIc primaria o secundaria (anteriormente documentado por un resultado positivo en la prueba de antiglobulina directa [PAD] específica para anti-IgG o anti-IgA), que hayan presentado una respuesta insuficiente o hayan recaído después de al menos una línea de tratamiento, incluidos los pacientes con resistencia, dependencia o intolerancia a los esteroides.

Participantes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes primaria o secundaria con una respuesta insuficiente o recaída después de al menos una línea de tratamiento. Esto incluye a los pacientes con resistencia, dependencia o intolerancia a los esteroides. En la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes, las propias defensas atacan a los glóbulos rojos a más de 37 grados de temperatura. La enfermedad se habrá documentado por un resultado positivo en la prueba de antiglobulina directa específica para anti-inmunoglobulinas G o anti-inmunoglobulinas A.

Pacientes con AHAIc secundaria a enfermedad hematológica que afecte a la médula ósea (por ejemplo, LLC) u otra enfermedad inmunológica que requiera tratamientos inmunosupresores que no están permitidos en este estudio.

Pacientes con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes debido a enfermedad de la sangre que afecte a la médula ósea (por ejemplo, leucemia linfocítica crónica). Pacientes con otra enfermedad del sistema inmunitario que requiera tratamientos inmunosupresores (que debilitan las defensas) que no están permitidos en este estudio.

Infecciones víricas, bacterianas u otras infecciones activas (incluida la tuberculosis o SARS-CoV-2) que requieren tratamiento sistémico en el momento de la selección, o antecedentes de infecciones clínicamente significativas recurrentes (por ejemplo infecciones bacterianas con organismos encapsulados).

Infecciones por virus, bacterias o infecciones activas (incluida tuberculosis o COVID-19) que en la selección requieren tratamiento sistémico (administrado de forma que llegue a la circulación). O bien, antecedentes de infecciones clínicamente importantes repetidas (por ejemplo, infecciones bacterianas con organismos encapsulados, un tipo de bacterias).

Ensayo clínico multicéntrico, controlado, aleatorizado y con observador ciego, para evaluar la eficacia y seguridad del colirio de insulina (1 UI/ml) en el tratamiento del defecto epitelial corneal persistente.

Ensayo clínico en varios centros con observador ciego (desconoce el tratamiento aplicado). Evaluará la eficacia y seguridad del colirio de insulina (1 unidad internacional/mililitro) para tratar el defecto epitelial corneal persistente (lesión en una capa de la córnea).

Comparación de dos protocolos de estimulación ovárica en donantes de óvulos con un progestágeno como inhibidor de la ovulación, uno con progestágeno a partir del día 5 de la estimulación ovárica y otro desde el inicio de la estimulación ovárica.

Comparación de dos protocolos de estimulación de ovarios en donantes de óvulos con un progestágeno como inhibidor de la ovulación. Un progestágeno es un medicamento que produce cambios en el útero que favorecen el embarazo. Uno de los protocolos es con progestágeno a partir del día 5 de la estimulación de ovarios y el otro, desde el inicio de la estimulación.

Tratamiento con glucocorticoides en pacientes sometidos a la implantación de la válvula aórtica transcatéter (TAVI) para reducir la incidencia de bloqueo aurículo-ventricular y el implante de marcapasos

Tratamiento con glucocorticoides (medicamentos para tratar enfermedades inflamatorias o alergias) en pacientes sometidos a la implantación de la válvula aórtica transcatéter. Esta es una operación para reemplazar una válvula del corazón insertando un catéter, de forma menos invasiva. Se hace para reducir la incidencia de bloqueo aurículo-ventricular (alteración de la transmisión de impulsos eléctricos del corazón) y el implante de marcapasos.

Ensayo clínico abierto, multicéntrico, aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de aripiprazol vs paliperidona / risperidona mediante datos multi-ómicos en pacientes con un primer episodio psicótico.

Ensayo clínico, en varios centros, para evaluar la eficacia y seguridad de los medicamentos aripiprazol frente a paliperidona / risperidona mediante datos multi-ómicos. Estos son datos procedentes de disciplinas que estudian la genética, las proteínas o factores asociados al metabolismo. Se estudiará en pacientes con un primer episodio psicótico (trastorno mental con alucinaciones o delirios).

Bloqueo ecoguiado de nervios geniculares de rodilla en pacientes con gonartrosis mediante anestésico local o mediante la combinación de anestésico local con corticoide: ensayo clínico piloto ciego aleatorizado controlado con placebo.

Bloqueo de nervios de la rodilla guiado por ecografía mediante anestésico local (aplicado en el lugar afectado) o la combinación de anestésico local con corticoide. Se estudiará en pacientes con artrosis de rodilla. Ensayo clínico piloto con placebo (sustancia sin actividad farmacológica).

Participantes que actualmente estén completando el estudio CLTP001A12201 de HAP promocionado por Novartis y que hayan completado los procedimientos de eficacia y seguridad principales hasta el final del tratamiento del estudio principal sin cumplir ninguno de los criterios de discontinuación del estudio principal.

Participantes que actualmente estén completando el estudio CLTP001A12201 de hipertensión arterial pulmonar (tensión alta en las arterias de los pulmones) promocionado por Novartis. Además, habrán completado los procedimientos de eficacia y seguridad principales hasta el final del tratamiento del estudio principal. No cumplen ninguno de los criterios que hacen que se interrumpa el estudio principal.

Deterioro agudo o crónico (salvo la disnea) que limite la capacidad de cumplir los requisitos del estudio, incluyendo la interferencia en la actividad física y la ejecución de los procedimientos del estudio como la 6MWT (p. ej., angina de pecho, claudicación, trastorno musculoesquelético o necesidad de dispositivos de ayuda para caminar).

Deterioro agudo o crónico (salvo la dificultad para respirar) que limite la capacidad de cumplir los requisitos del estudio. Esto incluye la interferencia en la actividad física y la realización de los procedimientos del estudio como la prueba de la marcha de 6 minutos. Un ejemplo de ese deterioro es la angina de pecho (dolor en el pecho debido a problemas de corazón). Otro es la claudicación (dolor en músculos al caminar, debido a falta de riego sanguíneo, que se alivia en reposo). Otros son el trastorno de la musculatura esquelética o la necesidad de dispositivos de ayuda para caminar.

Discontinuación permanente del fármaco de Novartis en el estudio principal debido a toxicidad o progresión de la enfermedad, incumplimiento de los procedimientos del estudio, retirada del consentimiento o cualquier otro motivo.

Dejar de tomar permanentemente el fármaco de Novartis en el estudio principal. Las causas pueden ser: la enfermedad empeora, no se cumplen los procedimientos del estudio, se retira el consentimiento o cualquier otro motivo.

Erdafitinib (ERDA) solo o en combinación con cetrelimab (CET) como tratamiento neoadyuvante (antes de la cirugía) en sujetos con cáncer de vejiga músculo-invasivo cuyos tumores expresan alteraciones del gen FGFR y no son elegibles para recibir tratamiento con cisplatino

Erdafitinib solo o en combinación con cetrelimab como tratamiento neoadyuvante (antes de la cirugía) en sujetos con cáncer de vejiga que invade el músculo. Además, sus tumores expresan alteraciones del gen FGFR y no son aptos para recibir tratamiento con cisplatino

Estudio de fase 2, intervencionista, abierto, multicéntrico y multinacional, para evaluar la eficacia y la seguridad de erdafitinib (ERDA) en monoterapia y en combinación con cetrelimab (CET) como tratamiento neoadyuvante en pacientes que padecen cáncer de vejiga con invasión muscular cuyo tumor expresa alteraciones del gen FGFR y que no son aptos para el tratamiento con cisplatino.

Estudio de investigación clínica, intervencionista, en varios centros y países. Evaluará la eficacia y la seguridad de erdafitinib como tratamiento único y en combinación con cetrelimab como tratamiento neoadyuvante (antes de la cirugía). Se estudiará en pacientes que padecen cáncer de vejiga que invade el músculo cuyo tumor expresa alteraciones del gen FGFR. Estos pacientes no son aptos para el tratamiento con cisplatino.

Diagnóstico de cáncer de vejiga con invasión muscular (MIBC, muscle-invasive bladder cancer) confirmado histológicamente (estadio T2-4a N0/N1 M0) obtenido mediante resección transuretral del tumor vesical (TURBT, transurethral resection of bladder tumor) diagnóstica o máxima, realizada no más de 3 meses antes de comenzar la visita de selección.

Diagnóstico de cáncer de vejiga que invade el músculo confirmado histológicamente (por análisis de tejidos). Se habrá obtenido mediante operación a través de la uretra, para diagnóstico o para extirpar el tumor de vejiga. Además, se habrá realizado 3 meses o menos antes de comenzar la visita de selección.

Estudio de eficacia y búsqueda de dosis de rapamicina: Estudio preliminar de la eficacia (dosis-respuesta) de fase II, con enmascaramiento doble, comparativo con un placebo, aleatorizado y con grupos paralelos, en el que se comparan los efectos de diferentes concentraciones de la crema de rapamicina aplicada tópicamente a pacientes diagnosticados con manchas en vino de Oporto

Estudio de eficacia y búsqueda de dosis de rapamicina. Estudio preliminar de la eficacia (dosis y respuesta) de fase II, con un placebo (sustancia sin actividad farmacológica), con grupos paralelos. En él se compararán los efectos de diferentes concentraciones de la crema de rapamicina aplicada en la piel a pacientes diagnosticados con manchas en vino de Oporto. Estas son malformaciones rosadas en la piel del recién nacido.

Pacientes que hayan recibido tratamiento con láser o se hayan sometido a una intervención quirúrgica para tratar la mancha en vino de Oporto en el transcurso de los 3 meses anteriores al reclutamiento en el estudio.

Pacientes que hayan recibido tratamiento con láser o se hayan operado para tratar la mancha en vino de Oporto. Estas son malformaciones rosadas en la piel del recién nacido. Se habrán tratado en el transcurso de los 3 meses anteriores al reclutamiento en el estudio.

Mujeres que puedan quedarse embarazadas y que sean sexualmente activas y no utilicen métodos anticonceptivos adecuados, y varones sexualmente activos que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados.

Mujeres que puedan quedarse embarazadas y que sean sexualmente activas. Además, estas mujeres no utilizan métodos anticonceptivos adecuados. Hombres sexualmente activos que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados.

Completó el período de tratamiento doble ciego (semana 52) en el ensayo HZNP-HZN-825-301; los sujetos que suspendieron prematuramente el tratamiento con el fármaco del estudio en el ensayo HZNP-HZN-825-301 por razones ajenas a la seguridad o la toxicidad se pueden incluir a discreción del investigador después de que completen las visitas programadas del ensayo HZNP-HZN-825-301, incluidas las evaluaciones de la semana 52.

Completó el período de tratamiento doble ciego (semana 52) en el ensayo HZNP-HZN-825-301. Doble ciego es el método por el cual ni el investigador ni los participantes conocen el medicamento administrado, para evitar sesgos. El investigador puede incluir a los sujetos que suspendieron antes de tiempo el tratamiento con el medicamento del estudio durante el ensayo HZNP-HZN-825-301. Las razones de la suspensión deben ser ajenas a la seguridad o la toxicidad (reacción adversa del medicamento). Se incluirá a estos pacientes después de que completen las visitas programadas del ensayo HZNP-HZN-825-301, incluidas las evaluaciones de la semana 52.

Nuevo diagnóstico de neoplasia maligna después de inscribirse en el ensayo HZNP-HZN-825-301 (excepto carcinoma de células basales/escamosas de la piel o cáncer de cuello de útero localizado tratado de manera satisfactoria).

Nuevo diagnóstico de cáncer después de inscribirse en el ensayo HZNP-HZN-825-301. Es una excepción el carcinoma (tipo de cáncer) de células basales/escamosas de la piel o cáncer de cuello de útero localizado tratado de manera satisfactoria.

Mujeres en edad fértil (MEF) o varones que no están de acuerdo en usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el ensayo y durante 4 semanas después de la última dosis del fármaco del ensayo.

Mujeres en edad fértil u hombres que no están de acuerdo en usar métodos anticonceptivos altamente efectivos. No los utilizarán durante todo el ensayo ni durante 4 semanas después de la última dosis del medicamento del ensayo.

Una cantidad elevada de hormona foliculoestimulante (FSH), en el intervalo posmenopáusico, puede servir para confirmar un estado posmenopáusico en mujeres que no usan anticonceptivos hormonales o terapia de reposición hormonal.

Una cantidad elevada de hormona foliculoestimulante en el periodo después de la menopausia puede servir para confirmar un estado posmenopáusico. Esto ocurre en el caso de mujeres que no usan anticonceptivos hormonales o terapia de reemplazo hormonal.

Se considera que una mujer está en edad fértil si no ha alcanzado la posmenopausia y no se ha sometido a una esterilización quirúrgica (p. ej., salpingectomía bilateral, ooforectomía bilateral o histerectomía documentadas).

Se considera que una mujer está en edad fértil si no ha alcanzado la posmenopausia y no se ha operado para estirilizarse. Algunas formas para estirilizarse mediante operación son: extirpación de ambas trompas de falopio, extirpación de ambos ovarios o extirpación del útero documentadas.

Los sujetos no serán elegibles si, en opinión del investigador, es poco probable que cumplan con el protocolo del ensayo o tienen una enfermedad o afección concomitante que pueda interferir con el desarrollo del ensayo.

Los sujetos no serán aptos si, según el investigador, es poco probable que cumplan con el protocolo del ensayo. Tampoco lo serán si tienen una enfermedad o problema de salud simultáneo que pueda interferir con el desarrollo del ensayo.

Cualquier evolución de la enfermedad o del estado del sujeto o cualquier anomalía analítica relevante en el transcurso del ensayo HZNP-HZN-825-301 que, en opinión del investigador, podría poner al sujeto en un riesgo inaceptable.

Cualquier situación que pudiera poner al sujeto en un riesgo inaceptable. Algunos ejemplos son: evolución de la enfermedad, o evolución del estado del sujeto o cualquier anomalía analítica relevante en el transcurso del ensayo HZNP-HZN-825-301.

los pacientes a los que se les retuvo temporalmente el fármaco del estudio debido a un AA o cirugía ocular electiva serán revisados caso por caso para determinar su elegibilidad

Para determinar si son aptos, se revisará cada caso de los pacientes a quienes se dejó de administrar temporalmente el medicamento estudiado debido a acontecimiento adverso u operación de ojos no obligatoria

Mujeres embarazadas o lactantes, donde el embarazo es definido como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmada por la prueba de laboratorio de la gonadotropina corionica humana positiva (hCG) (> 5 mUI / ml).

Mujeres embarazadas o lactantes. Se define embarazo como el estado de una mujer después de la concepción y hasta terminar la gestación. El embarazo se confirmará por la prueba de laboratorio de la gonadotropina corionica humana positiva (superior a 5 miliunidades internacionales por mililitro).

Las lesiones agudas de la médula espinal cervical son elegibles para pacientes que sufren lesiones de la médula espinal dentro de los 4 a 28 días posteriores a la lesión.

Cumplen los requisitos las lesiones agudas de la médula espinal de la zona del cuello de pacientes que sufren las lesiones dentro de los 4 a 28 días después de la lesión.

Los pacientes deben proporcionar un nuevo consentimiento informado por escrito para este ensayo OLE antes de participar y tener la posibilidad de regresar para todas las visitas del ensayo durante los 18 meses del ensayo.

Los pacientes deben dar un nuevo consentimiento informado por escrito para este ensayo abierto de extensión antes de participar. También, deben poder regresar a todas las visitas del ensayo durante los 18 meses que dura.

Los pacientes tetrapléjicos a los que se les permite comenzar el tratamiento son aquellos quienes no requieran ventilación mecánica o quienes no dependan completamente de la ventilación mecánica pero muestran algún grado de ventilación espontánea.

Se permite comenzar el tratamiento a los pacientes tetrapléjicos que no requieran ventilación mecánica (respiración artificial). También se les permitirá a quienes no dependan completamente de ella pero muestran algún grado de ventilación espontánea

Traumatismo craneal significativo (p. ej., daño/lesión cortical) u otra lesión que, en opinión del investigador, fue suficiente para interferir con la evaluación de la función medular o de lo contrario comprometa la validez de los datos del paciente.

Traumatismo craneal importante (p. ej. daño/lesión en el córtex del cerebro) u otra lesión que, según el investigador, es suficiente para interferir con la evaluación del funcionamiento de la médula ósea. O que, si no interfiere con dicha evaluación, afecta a la validez de los datos del paciente.

Presencia de cualquier condición médica o psiquiátrica inestable (definida por el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, edición 4 (DSM-IV)) que podría haberse esperado razonablemente que exponga al paciente a un riesgo injustificado al participar en el estudio o derive en un deterioro significativo del curso clínico del paciente.

Presencia de cualquier condición médica o psiquiátrica inestable definida por el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, edición 4 (DSM-IV). Dicha condición podría exponer al paciente a un riesgo injustificado al participar en el estudio. También puede derivar en un deterioro importante de la evolución clínica del paciente.

Participación en cualquier investigación clínica dentro de las 4 semanas previas a dosificación o más si es requerido por las regulaciones locales, y para cualquier otra limitación de participación basada en las regulaciones locales.

Participación en cualquier investigación clínica dentro de las 4 semanas antes de la dosificación o más si las regulaciones locales lo requieren. Cualquier otra limitación de participación basada en las regulaciones locales.

Otra enfermedad sistémica grave preexistente o actual significativa de pulmón, hígado (excepción: antecedentes de hepatitis A no complicada), gastrointestinal, cardíaco, inmunodeficiencia (incluso anamnésis de VIH) o enfermedad renal; o neoplasia activa o cualquier otra condición determinada por antecedentes o por investigación de laboratorio que podría causar un déficit neurológico que incluye sífilis, mielopatía, polineuropatía clínicamente relevante, etc.

Otra enfermedad generalizada grave existente anterior o actual importante de pulmón, hígado (excepción: antecedentes de hepatitis A no complicada) o del estómago y el intestino. También se considerará enfermedad de corazón, de riñón o deficiencia del sistema inmunitario (incluso historia clínica de virus de inmunodeficiencia humana). También cáncer activo o cualquier otra condición determinada por antecedentes o por investigación de laboratorio. Estas condiciones podrían causar déficits neurológicos como sífilis, mielopatía (enfermedad de la médula), polineuropatía (enfermedad de los nervios de brazos o piernas) clínicamente relevante, etc.

Lesión de la médula espinal (LME) aguda (nivel neurológico de la lesión C1 ≤ lesión ≤ C8) con clasificación confirmada de escala de deterioro ASIA (AIS) A-D en el cribado y predicción de recuperación en la puntuación motora de las extremidades superiores de menos de 41/50 (según el modelo de predicción URP)

Lesión de la médula espinal aguda con nivel neurológico de la lesión mayor o igual a C1 y menor o igual a C8. El nivel se confirmará con la clasificación de escala de deterioro ASIA A-D en el cribado. La predicción de recuperación tendrá una puntuación motora de los brazos de menos de 41/50. Se seguirá el modelo de predicción URP.

Pacientes de reproducción asistida tras al menos un ciclo de estimulación con obtención de 0-4 ovocitos; o en cuyo ciclo actual se prevea una respuesta entre 0-4 ovocitos.

Pacientes de reproducción asistida tras al menos un ciclo de estimulación con obtención de 0-4 ovocitos (óvulos sin madurar). O pacientes en cuyo ciclo actual se prevea una respuesta entre 0-4 ovocitos.

Pacientes que van a ser objeto de un ciclo FIV/ICSI con baja reserva folicular; entendiendo como tales a las mujeres en cuyas estimulaciones ováricas controladas (EOC) previas se hayan obtenido 0-4 ovocitos; o en cuyo ciclo actual se prevea una respuesta entre 0-4 ovocitos.

Pacientes que van a someterse a un ciclo de fecundación in vitro/inyección intracitoplasmática (de espermatozoides dentro del óvulo) con baja reserva folicular. Estas pacientes serán mujeres en cuyas estimulaciones del ovario controladas previas se hayan obtenido 0-4 ovocitos (óvulos sin madurar). O mujeres en cuyo ciclo actual se prevea una respuesta entre 0-4 ovocitos.

Pacientes que van a ser objeto de ciclo FIV/ICSI con baja respuesta folicular: tras al menos un ciclo de estimulación previo con obtención de 0-4 ovocitos; o si en el presente se espera obtención de 0-4 ovocitos (recuento de folículos antrales en ECO basal menor a 4).

Pacientes que van a someterse a un ciclo de fecundación in vitro/inyección intracitoplasmática (de espermatozoides dentro del óvulo). Estas pacientes han tenido baja respuesta folicular (0-4 ovocitos [óvulos sin madurar]) tras al menos un ciclo de estimulación previo. O pacientes de las que se espera obtener entre 0-4 ovocitos en el ciclo actual de estimulación. En este último caso, el recuento de folículos antrales es menor a 4 en ecografía basal (antes de iniciar la intervención del estudio). Los folículos antrales son sacos de líquido en los ovarios con óvulos inmaduros, y su recuento permite estimar el número de óvulos disponibles para la fecundación.

Disponer de resultados analíticos (hemograma, bioquímica y coagulación) recientes; al menos 11 meses previos a la inclusión en el estudio y una serología, según práctica de la clínica.

Disponer de resultados analíticos (hemograma o recuento de elementos de la sangre, bioquímica y coagulación) recientes. Por recientes se entiende al menos 11 meses antes de la inclusión en el estudio. Además, se debe tener una serología (análisis de anticuerpos en sangre), según práctica de la clínica.

Tener ≥ 1 fístulas en proceso de drenaje (≥ 4 semanas de duración antes de la inclusión como complicación de le EC, confirmada mediante resonancia magnética (RM) en la selección) e indicación clínica para colocar un setón de drenaje.

Como complicación de la enfermedad de Crohn, tener una o más fístulas en drenaje e indicación clínica para colocar un setón de drenaje (dispositivo para que salga el líquido corporal). Esta fístula tendrá una duración igual o superior a 4 semanas antes de la inclusión. La fístula se confirmará mediante resonancia magnética (prueba de imagen) en la selección.

El paciente no ha experimentado ningún cambio clínico significativo en relación a la EC perianal que haga sospechar de nuevas complicaciones desde que se obtuvo la RM previa (si no fuera el caso, debe obtenerse una nueva RM)

El paciente no ha sufrido ningún cambio clínico importante en relación a la enfermedad de Crohn alrededor del ano que haga sospechar de nuevas complicaciones desde que se obtuvo la resonancia magnética previa. Si este no fuera el caso, debe obtenerse una nueva resonancia magnética.

Haber demostrado en el pasado una respuesta inadecuada o una pérdida de respuesta o haber tenido efectos secundarios inaceptables con las dosis aprobadas de al menos uno de los siguientes compuestos: agentes inmunosupresores (p. ej., tiopurinas, metotrexato), antagonistas del TNFɑ (p.ej., infliximab, adalimumab, certolizumab pegol; o los biosimilares respectivos), vedolizumab, ustekinumab, azatioprina o antibióticos.

Haber demostrado en el pasado una respuesta no adecuada o una pérdida de respuesta. Haber tenido efectos secundarios no aceptables con las dosis aprobadas de al menos uno de los siguientes compuestos: agentes inmunosupresores (que debilitan el sistema inmunitario, p. ej., tiopurinas, metotrexato), antagonistas del factor de necrosis tumoral alfa (que disminuyen la inflamación, p. ej., infliximab, adalimumab, certolizumab pegol; o los medicamentos biológicos similares respectivos), vedolizumab, ustekinumab, azatioprina o antibióticos (medicamentos contra las bacterias).

Los pacientes con antecedentes familiares de cáncer colorrectal o antecedentes personales de mayor riesgo de cáncer colorrectal deben haber tenido un cribado de cáncer ileocolorectal negativo durante el año previo a la selección, según la guía local (de lo contrario, debe hacerse durante la ileocolonoscopia de selección).

Los pacientes con antecedentes familiares de cáncer de colon y recto (partes del intestino) o antecedentes personales de mayor riesgo de este cáncer habrán tenido un cribado de cáncer de íleon, colon y recto negativo. Esto habrá ocurrido durante el año antes de la selección, según la guía local. De lo contrario, debe hacerse durante la colonoscopia de íleon (parte del intestino) de selección.

Criterios de exclusión: Las complicaciones de la enfermedad de Crohn, como estenosis sintomáticas, estenosis funcional distal de la(s) fístula(s), síndrome del intestino corto o cualquier otra manifestación que pudiera requerir cirugía, que pudiera impedir el uso del índice de actividad de la enfermedad perianal (Perineal Disease Activity Index, PDAI) y del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (Crohn's Disease Activity Index, CDAI) para evaluar la respuesta al tratamiento, o que posiblemente pudiera confundir la evaluación del beneficio del tratamiento con BI 655130.

Criterios de exclusión: complicaciones de la enfermedad de Crohn, como estenosis (estrechamientos) con síntomas, estenosis funcional distal (en la zona alejada) de la(s) fístula(s), síndrome del intestino corto. Cualquier otra manifestación que pudiera requerir cirugía y que pudiera impedir el uso del índice de actividad de la enfermedad perianal. O bien, cualquier otra manifestación que pudiera confundir la evaluación del beneficio del tratamiento con BI 655130. Además, esa manifestación también podría impedir el uso del índice de actividad de la enfermedad de Crohn. Estos índices se usan para evaluar la respuesta al tratamiento.

Estudio de extensión abierta (OLE) de fase III para evaluar la seguridad de la administración intravítrea de avacincaptad pegol (inhibidor del complemento C5) en pacientes con atrofia geográfica que han completado previamente el estudio de fase III ISEE2008 (GATHER2)

Estudio de extensión de un ensayo clínico. Evaluará la seguridad de la administración intravítrea (dentro del cuerpo vítreo del ojo) de avacincaptad pegol. Este es un inhibidor del complemento C5 (anticuerpo monoclonal). Se estudiará en pacientes con atrofia geográfica que han completado previamente el estudio de fase III ISEE2008 (Estudio GATHER2). La atrofia geográfica es una forma avanzada de degeneración de la mácula del ojo debido al envejecimiento.

Pacientes masculinos o femeninos de 50 años o más diagnosticados con AG dentro y/o fuera de la fóvea que completaron el estudio ISEE2008 (GATHER2) hasta la visita del mes 24 en el tratamiento del estudio, independientemente de si recibieron tratamiento con avacincaptad pegol o Sham anteriormente, derivar a la Sección 8.2 del protocolo ISEE2008 para conocer los detalles de los criterios de inclusión.

Hombres o mujeres de 50 años o más diagnosticados con atrofia geográfica dentro y/o fuera de la fóvea (parte del ojo). La atrofia geográfica es una forma avanzada de degeneración de la mácula del ojo debido al envejecimiento. Estos pacientes completaron el estudio ISEE2008 (GATHER2) hasta la visita del mes 24 en el tratamiento del estudio. No se tendrá en cuenta si recibieron tratamiento con avacincaptad pegol o Sham anteriormente. En este caso, se derivará a los pacientes a la sección 8.2 del protocolo ISEE2008 para conocer los detalles de los criterios de inclusión.

Estudio de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de HLX10 o placebo, en combinación con quimioterapia y radioterapia en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado (CPCP-EL)

Estudio de investigación clínica para evaluar la eficacia y la seguridad del fármaco HLX10 o placebo (sustancia sin actividad farmacológica), en combinación con quimioterapia y radioterapia. Se estudiará en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado.

Estudio aleatorizado, doble ciego, multicéntrico internacional, de fase III para evaluar la eficacia antitumoral y la seguridad de HLX10 (inyección de anticuerpos monoclonales humanizados anti-PD-1 recombinantes) o placebo, en combinación con quimioterapia (carboplatino/cisplatino-etopósido) y radioterapia concomitante en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado (CPCP-EL)

Estudio de investigación clínica en varios centros, internacional. Evaluará la eficacia contra el cáncer y la seguridad del fármaco HLX10 (inyección de anticuerpos monoclonales humanizados anti-PD-1 recombinantes) o placebo (sustancia sin actividad farmacológica). Se combinará con quimioterapia (carboplatino/cisplatino-etopósido) y radioterapia aplicadas conjuntamente. Se estudiará en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado.

Diagnosticado de cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado (estadios I-III del sistema de estadiaje del cáncer según el AJCC 8th edition), que puede recibir tratamiento bajo medidas de seguridad con dosis de radioterapia de intención curativa.

Diagnosticado de cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado (estadios I-III del sistema de estadiaje del cáncer según el AJCC 8ª edición). Paciente que puede recibir tratamiento bajo medidas de seguridad con dosis de radioterapia de intención curativa.

Criterios de inclusión: determinaciones de laboratorio que demuestran unas funciones orgánicas y de médula ósea suficientes, sin anomalías graves de las funciones hematopoyética, cardíaca, hepática o renal, o inmunodeficiencia, en el plazo de los 7 días previos a la aleatorización.

Criterios de inclusión: determinaciones de laboratorio que demuestran unas funciones orgánicas y de médula ósea suficientes. No aparecen anomalías graves del funcionamiento de la producción de células de la sangre, del corazón, el hígado, los riñones, o deficiencia del sistema inmunitario. Esto es así durante los 7 días antes de la selección al azar

Deberán estar de acuerdo en utilizar métodos anticonceptivos con una tasa de fallos anual < 1% o practicar la abstinencia (evitar las relaciones heterosexuales desde la firma del DCI hasta transcurridos como mínimo 6 meses desde la última dosis del fármaco del estudio) (son métodos anticonceptivos con una tasa de fallos anual <1% los siguientes: ligadura tubárica bilateral, esterilización del varón, uso correcto de anticonceptivos hormonales capaces de inhibir la ovulación, dispositivos intrauterinos liberadores de hormonas, dispositivos intrauterinos que contienen cobre o preservativos).

Deberán estar de acuerdo en utilizar métodos anticonceptivos con una tasa de fallos anual inferior al 1 % o practicar la abstinencia. Por abstinencia se entiende evitar las relaciones heterosexuales desde la firma del consentimiento informado hasta transcurridos como mínimo 6 meses desde la última dosis del medicamento del estudio. Son métodos anticonceptivos con una tasa de fallos anual inferior al 1 % la ligadura de ambas trompas o la esterilización del hombre. También, el uso correcto de anticonceptivos hormonales capaces de impedir la ovulación, dispositivos intrauterinos liberadores de hormonas, dispositivos intrauterinos que contienen cobre, o preservativos.

No se admiten la abstinencia periódica (esto es, métodos anticonceptivos basados en el calendario, la fase ovulatoria, la temperatura corporal basal o la fase posovulatoria) y la eyaculación externa.

No se admiten la eyaculación externa ni la abstinencia periódica. La abstinencia periódica se refiere a métodos anticonceptivos basados en el calendario, la fase de la ovulación, la fase después de la ovulación o la temperatura corporal basal (antes de la intervención del estudio).

Sujeto con diagnóstico previo o actual de neumonía intersticial, neumoconiosis, neumonitis por radioterapia, neumonitis de origen farmacológico y/o afectación severa de la función pulmonar que pueda interferir con la detección y el manejo de la sospecha de toxicidad pulmonar de origen farmacológico en opinión del investigador.

Sujeto con diagnóstico previo o actual de neumonía intersticial (inflamación de los alvéolos pulmonares) o neumoconiosis (enfermedad respiratoria por acumulación de polvo en los pulmones). Se incluye la neumonitis (inflamación de los pulmones) por radioterapia o causada por medicamentos, y/o afectación severa del funcionamiento de los pulmones. Dicha afectación, según el investigador, podría interferir con la detección y el manejo de la sospecha de toxicidad pulmonar (intoxicación o efectos adversos) causada por los medicamentos.

Sujeto que ha precisado tratamiento con corticosteroides sistémicos (dosis terapéuticas de prednisona > 10 mg/día) u otros inmunosupresores en el plazo de los 14 días previos a la primera dosis o que los precise durante el estudio.

Sujeto que ha precisado tratamiento con corticosteroides sistémicos (administrados de forma que lleguen a la circulación sanguínea) a dosis terapéuticas de prednisona superior a 10 miligramos al día. O que ha precisado otros inmunosupresores (medicamentos que debilitan el sistema inmunitario). Esto habrá ocurrido durante los 14 días antes de la primera dosis o los precisará durante el estudio.

Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del uso a largo plazo de treprostinil palmitilo en polvo para inhalación en pacientes con hipertensión arterial pulmonar

Estudio de extensión de un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia del uso a largo plazo de treprostinil palmitilo en polvo y si es tolerable. Se estudiará para inhalación en pacientes con tensión alta en las arterias de los pulmones (hipertensión arterial pulmonar)

Los participantes para los que el estudio AAE no estaba disponible en el momento de completar el estudio de preinclusión son elegibles para inscribirse al cabo de un año de su visita de fin de tratamiento del estudio de preinclusión.

Pueden participar los pacientes para los que el estudio AAE no estaba disponible en el momento de completar el estudio anterior a la inclusión. Son aptos cuando haya pasado un año de su visita de fin de tratamiento del estudio anterior a la inclusión.

Evaluaciones de selección iniciales completas que confirmen la elegibilidad para participar si han transcurrido más de 30 días desde la visita de fin de estudio en el estudio INS1009-201, estudio INS1009-202 o cualquier otro estudio de preinclusión con TPPI para la HAP.

Evaluaciones de selección iniciales completas que confirmen si son aptos para participar si han transcurrido más de 30 días desde la visita de fin de estudio. Esto se aplicará los estudios INS1009-201, INS1009-202 o cualquier otro de anterior a la inclusión con treprostinil palmitilo en polvo para inhalación para la hipertensión arterial pulmonar. Esta enfermedad es la tensión alta en las arterias de los pulmones.

Participantes que experimentaron cualquier hipersensibilidad o reacción adversa al medicamento o fueron retirados/discontinuados anticipadamente en un estudio previo de TPPI para la HAP, lo que, en opinión del investigador, podría indicar que continuar el tratamiento con TPPI puede presentar un riesgo irrazonable para el participante.

Participantes que experimentaron cualquier respuesta exagerada (hipersensibilidad) o reacción adversa al medicamento. Pacientes que fueron retirados/discontinuados anticipadamente en estudio previo de treprostinil palmitilo en polvo para inhalación (TPPI) para la hipertensión arterial pulmonar (tensión alta en arterias pulmonares). Esto, según el investigador, podría indicar que continuar el tratamiento con TPPI presenta un riesgo irrazonable para el participante.

Varones mayores de 18 años, diagnosticados de alopecia androgénica grados I-IV de Sinclair, que no estén realizando ningún tratamiento capilar en la actualidad ni lo hayan realizado en los últimos 3 meses.

Hombres mayores de 18 años, diagnosticados de alopecia androgénica (calvicie) grados I-IV de Sinclair. Estos hombres no estarán realizando ningún tratamiento para el cabello en la actualidad ni lo habrán realizado en los últimos 3 meses.

Estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con comparador activo para evaluar la seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de V116 en adultos de 50 años en adelante sin exposición previa a vacunas antineumocócicas

Evaluará la inmunogenicidad (respuesta del sistema inmunitario) del medicamento V116, su seguridad y si se tolera bien. Se estudiará en adultos de 50 años o más sin exposición previa a vacunas antineumocócicas (contra cierta clase de bacterias).

Utiliza un método anticonceptivo aceptable o practica la abstinencia de relaciones sexuales con penetración vaginal como modo de vida preferido y habitual (abstinencia a largo plazo y persistente), durante el período de intervención y hasta, como mínimo, 6 semanas después de recibir la última dosis de la intervención del estudio.

Utiliza un método anticonceptivo aceptable. Se abstiene de mantener relaciones sexuales con penetración en la vagina como modo de vida preferido y habitual (abstinencia a largo plazo y persistente). Esto ocurre así durante el período de intervención y hasta, como mínimo, 6 semanas después de recibir la última dosis de la intervención del estudio.

Si los requisitos de anticoncepción recogidos en la ficha técnica local de cualquiera de las intervenciones del estudio son más estrictos que los requisitos anteriores, deberán seguirse los requisitos de la ficha técnica local.

Hay unos requisitos de anticoncepción recogidos en la ficha técnica local de cualquiera de las intervenciones del estudio. Si estos requisitos son más estrictos que los anteriores, deberán seguirse los de la ficha técnica local.

Enfermedad febril reciente (definida como temperatura bucal o timpánica ≥38,0 ºC, temperatura axilar o temporal ≥37,4 ºC o temperatura rectal ≥37,4ºC) o recepción de tratamiento antibiótico por cualquier enfermedad aguda en las 72 horas previas a la administración de la vacuna del estudio.

Enfermedad con fiebre reciente. La fiebre se define como temperatura en la boca o el tímpano igual o superior a 38,0 ºC. Será igual o superior a 37,4 ºC en la axila o en la frente, o igual o superior a 37,4ºC en el recto. Y recibir tratamiento antibiótico (para infecciones por bacterias) por cualquier enfermedad aguda en las 72 horas antes de administrar la vacuna del estudio.

Administración de corticoides sistémicos (equivalente de prednisona ≥20 mg/día) durante ≥14 días consecutivos y no se ha completado la intervención ≥14 días antes de recibir la vacuna del estudio.

Administración de corticoides sistémicos (de forma que lleguen a la circulación sanguínea), equivalente de prednisona de al menos 20 miligramos al día, durante al menos 14 días seguidos. Además, no se ha completado la intervención durante 14 o más de 14 días antes de recibir la vacuna del estudio.

Tratamiento actual con inmunodepresores, entre ellos quimioterápicos u otras inmunoterapias/inmunomoduladores para tratar el cáncer u otras enfermedades, e intervenciones asociadas al trasplante de órganos o de médula ósea, o a enfermedades autoinmunitarias.

Tratamiento actual con inmunodepresores (medicamentos que debilitan el sistema inmunitario). Entre ellos, fármacos de quimioterapia u otros tratamientos que actúan en el sistema inmunitario (inmunoterapias/inmunomoduladores) para tratar el cáncer u otras enfermedades. Intervenciones asociadas al trasplante de órganos o de médula ósea, o a enfermedades autoinmunitarias (causadas por el propio sistema inmunitario).

Administración de cualquier vacuna de microorganismos no vivos en los 14 días previos a la administración de la vacuna del estudio o previsión de administrar cualquier vacuna de microorganismos no vivos en los 30 días posteriores a la administración de la vacuna del estudio.

Administrar cualquier vacuna de microorganismos no vivos en los 14 días antes de administrar la vacuna del estudio. Previsión de administrar cualquier vacuna de microorganismos no vivos en los 30 días después de administrar la vacuna del estudio.

Podrá administrarse una vacuna antigripal inactivada y una vacuna de ARNm o de subunidades proteicas de SARSCoV-2, aunque deberán administrarse ≥7 días antes o ≥15 días después de administrar la vacuna del estudio.

Podrá administrarse una vacuna antigripal inactivada y una vacuna de ARN mensajero (componente genético) o de subunidades proteicas del virus SARS-CoV-2 (causante de COVID-19). No obstante, deberán administrarse de dos maneras posibles: durante 7 o más días antes de administrar la vacuna del estudio, o durante 15 o más días después de administrarla.

Administración de cualquier vacuna de microorganismos vivos en los 30 días previos a la administración de la vacuna del estudio o previsión de administrar cualquier vacuna de este tipo en los 30 posteriores a la administración de la vacuna del estudio.

Administrar cualquier vacuna de microorganismos vivos en los 30 días antes de administrar la vacuna del estudio. Prever de administrar cualquier vacuna de este tipo en los 30 después de administrar la vacuna del estudio.

Recepción de una transfusión de sangre o hemoderivados, incluidas inmunoglobulinas, en los 6 meses previos a la administración de la vacuna del estudio o previsión de recibir una transfusión de sangre o hemoderivados hasta que se complete la extracción de sangre del día 30 después de la vacunación.

Recibir transfusión de sangre o derivados de la sangre, incluidas inmunoglobulinas (proteínas del sistema inmunitario), en 6 meses antes de administrar la vacuna del estudio. Prever una transfusión de sangre o derivados de la sangre hasta que se complete la extracción de sangre del día 30 después de la vacunación.

En opinión del investigador, presencia de antecedentes de consumo de drogas o alcohol clínicamente importante que podría interferir en la participación en las actividades especificadas en el protocolo.

Presencia de antecedentes de consumo de drogas o alcohol clínicamente importante. Esto, según el investigador, podría interferir en la participación en las actividades especificadas en el protocolo.

Antecedentes o datos actuales de cualquier proceso, tratamiento, anomalía analítica u otra circunstancia que pueda exponer al participante a un riesgo elevado por participar en el estudio, confundir los resultados del estudio o interferir en su participación durante todo el estudio.

Antecedentes o datos actuales de cualquier proceso, tratamiento, anomalía analítica u otra circunstancia que pueda exponer al participante a un alto riesgo durante el estudio. Dichas circunstancias también podrían confundir los resultados del estudio o interferir en la participación del paciente durante todo el estudio.

El participante o un familiar directo (por ejemplo, cónyuge, progenitor o tutor legal, hermano o hijo) forman parte del personal del centro de investigación o del promotor implicado directamente en este estudio

El participante o un familiar directo forman parte del personal del centro de investigación o del promotor implicado directamente en este estudio. Se entiende por familiar directo el/la esposo/a, padre/madre o tutor legal, hermano o hijo.

En el caso de los apartados marcados con un asterisco (*), si el participante cumple estos criterios de exclusión, se podrá reprogramar la visita del día 1 en un momento en que no se cumplan dichos criterios.

Si el participante cumple los criterios de exclusión marcados con un asterisco (*), se podrá programar de nuevo la visita del día 1 cuando no se cumplan dichos criterios.

Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado, para evaluar la eficacia y la seguridad de la terapia combinada con VX-121 en sujetos con fibrosis quística

Estudio clínico de investigación que evaluará la eficacia y la seguridad de la terapia combinada con el fármaco VX-121 en sujetos con fibrosis quística. La fibrosis quística es un trastorno genético que produce moco espeso en las vías respiratorias con aumento de las infecciones y fibrosis.

Tuvo interrupción(es) del fármaco del estudio en un estudio principal, pero no interrumpió permanentemente el fármaco del estudio y completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del Período de tratamiento de un estudio principal.

Interrumpió el fármaco del estudio en un estudio principal, pero no de forma permanente. Además, completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del período de tratamiento de un estudio principal.

Historia de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.

Historia de cualquier comorbilidad (enfermedad que coincide con otra) que, según el investigador, pueda confundir los resultados del estudio. O que dicha comorbilidad suponga un riesgo adicional al administrar el medicamento del estudio al sujeto.

Historia de intolerancia a las drogas en un estudio principal que supondría un riesgo adicional para el sujeto en opinión del investigador (p. ej., sujetos con antecedentes de alergia o hipersensibilidad al fármaco del estudio).

Historia de intolerancia a los medicamentos en un estudio principal que supondría un riesgo adicional para el sujeto, según el investigador. Por ejemplo, sujetos con antecedentes de alergia o hipersensibilidad (reacción exagerada) al medicamento del estudio.

Se permite la participación en un estudio no intervencionista (incluidos los estudios de observación, los estudios de registro y los estudios que requieren extracciones de sangre sin la administración del fármaco del estudio) y la selección para otro estudio de Vertex.

Se permite la selección para otro estudio de Vertex y la participación en un estudio no intervencionista. Este último incluye: estudios de observación, estudios de registro y estudios que requieren extraer sangre sin administrar el medicamento del estudio.

Ensayo clínico abierto, fase I para evaluar la seguridad y respuesta clínica de la infusión intra-arterial de dosis repetidas de células mesenquimales autólogas en niños y adolescentes con epilepsias refractarias.

Ensayo clínico para evaluar la seguridad y respuesta clínica de la infusión intraarterial (goteo del medicamento en una arteria) de dosis repetidas de células mesenquimales autólogas. Estas son células madre de la médula ósea del propio paciente. Se estudiará en niños y adolescentes con epilepsias refractarias (que no responden al tratamiento).

Epilepsia de etiología inmune refractaria a primera o segunda línea de tratamiento (fármacos antiepilépticos y terapia inmunomoduladora convencional) en los que se objetiva un deterioro motor y/o cognitivo.

Epilepsia por causa del sistema inmunitario en la que se aprecia con objetividad deterioro motor y/o de las funciones mentales. La enfermedad no responde al primer o segundo tratamiento administrado con medicamentos contra la epilepsia y terapia inmunomoduladora (que actúa en el sistema inmunitario) convencional.

Posibilidad de realización de RMC, pruebas electrofisiológicas, PET y evaluaciones neuropsicológicas.

Posibilidad de realizar resonancia magnética de cráneo, pruebas electrofisiológicas, escáner con tomografía por emisión de positrones y evaluaciones neuropsicológicas (de funciones psicológicas y cerebrales).

Cualquier condición en la que el cateterismo del sistema arterial esté contraindicado o no sea factible (importantes trastornos de comportamiento que impiden una colaboración adecuada, difícil acceso arterial o parámetros de coagulación clínicamente relevantes)

Cualquier condición en la que el cateterismo del sistema arterial esté contraindicado o no sea posible. Esta condición podría ser: trastorno de comportamiento importante que impide una colaboración adecuada, dificultades para acceder con el catéter a la arteria, o resultados de coagulación clínicamente relevantes.

Cualquier condición que conlleve que no se pueden administrar productos terapéuticos (historial de frecuentes reacciones adversas o complicaciones tromboembólicas asociadas a los componentes de la sangre)

Cualquier condición que conlleve que no se pueden administrar productos para el tratamiento. Esta condición podría ser: historial de frecuentes reacciones adversas o complicaciones tromboembólicas (taponamiento por coágulos) asociadas a los componentes de la sangre.

Estudio abierto de extensión para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo del tratamiento combinado de pozelimab y cemdisirán en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

Estudio de extensión de un ensayo clínico para evaluar si es seguro, tolerable y eficaz a largo plazo el tratamiento combinado de pozelimab y cemdisirán. Se estudiará en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (trastorno de la sangre que afecta a los glóbulos rojos)

Pacientes con HPN que han completado, sin interrupción permanente, el tratamiento del estudio en al menos uno de los estudios de origen (R3918-PNH-2021 o R3918-PNH-2022), incluido el periodo de transición, si corresponde.

Pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (trastorno de la sangre que afecta a los glóbulos rojos). Los participantes habrán completado, sin interrupción permanente, el tratamiento del estudio en al menos uno de los estudios de origen (R3918-PNH-2021 o R3918-PNH-2022). Esto incluye el periodo de transición, si corresponde.

Desviaciones significativas del protocolo en el estudio de origen según la opinión del investigador y en la medida en que (si continuaran) afectarían los objetivos del estudio y/o la seguridad del paciente (por ejemplo, incumplimiento repetitivo de la administración del medicamento por parte del paciente).

Según el investigador, existen desviaciones importantes del protocolo en el estudio de origen. Si continuaran, afectarían a los objetivos del estudio y/o la seguridad del paciente. Un ejemplo de desviación del protocolo es que el paciente no se tome el medicamento repetidas veces.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-251 administrado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.

Estudio de investigación clínica, con placebo (sustancia sin actividad farmacológica), de varias dosis escalonadas. Evaluará la seguridad, la farmacodinámica (efecto del fármaco), la eficacia, la farmacocinética (cómo el cuerpo absorbe y elimina el medicamento) de DYNE-251 y si se tolera bien. Se administrará a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51. Esta es una enfermedad genética grave que progresivamente causa problemas en los músculos de todo el cuerpo, impidiendo caminar y respirar.

Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas anteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio o expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor durante el estudio.

Historial de operación mayor dentro de las 12 semanas antes de empezar a administrar el medicamento del estudio. O bien, prever una operación mayor durante el estudio.

Estudio de extensión a largo plazo en fase III, multicéntrico, aleatorizado y de dosis ciega para evaluar la eficacia y la seguridad de BIIB059 de forma continua en participantes adultos con lupus eritematoso sistémico (LES) activo

Estudio de extensión a largo plazo de un ensayo clínico, en varios centros. Evaluará la eficacia y la seguridad de BIIB059 de forma continua en participantes adultos con lupus eritematoso sistémico activo. Esta es una enfermedad inflamatoria generalizada a todo el cuerpo, causada por el propio sistema inmunitario, que ataca al tejido sano.

Participantes que completaron una de las 52 semanas de los estudios originales en fase III, doble ciego y controlados con placebo (230LE303 y 230LE304) y que recibieron los tratamientos del estudio con BIIB059 o placebo hasta la semana 48 y acudieron a la última visita de evaluación del estudio en la semana 52.

Participantes que completaron una de las 52 semanas de los estudios originales en fase III de seguridad y eficacia (230LE303 y 230LE304) con placebo (sustancia sin actividad farmacológica). Además, recibieron los tratamientos del estudio con BIIB059 o placebo hasta la semana 48. Y, también, acudieron a la última visita de evaluación del estudio en la semana 52.